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美国将采用胚胎干细胞疗法治疗罕见眼病

发布时间:2019-04-15 18:26:27

少年性黄斑变性,于1990年由斯特格(stargardt)首先报道,因此又名斯特格病,是一种原发于视网膜上皮层的常染色体隐性遗传病。预计斯特格病胚胎干细胞疗法的临床试验将于明年春天展开。美国先进细胞技术公司(Advanced Cell Technology)已经向美国食品和药物管理局提出申请,要求批准开展相关临床试验。如果申请被批准的话,试验中的12名病人将成为世界上首批接受胚胎干细胞疗法的人。
 
虽然在今年1月份美国食品和药物管理局批准了针对脊髓瘫痪的胚胎干细胞疗法,但是由于该疗法还存在问题,因此在明年下半年之前不会有病人接受该疗法治疗。
 
设计出斯特格病胚胎干细胞疗法的罗伯特·兰萨将这一应用描述为重大进步。他说:“经过数年的研究和政治辩论,我们终于处于展示胚胎干细胞的潜在临床价值的前夜。”罗伯特·兰萨供职于先进细胞技术公司。“我们的研究清晰地表明,由胚胎干细胞转化而来的视网膜细胞能修复动物的视力,否则的话它们会失明。我们希望这些细胞同样在人类身上有效。”
 
目前,英国伦敦大学学院的皮特·科菲也正领导进行用胚胎干细胞疗法治疗老年性黄斑变性的研究。老年性黄斑变性是导致失明的最常见原因。科菲教授希望在2011年初进行临床实验。
 
先进细胞技术公司利用胚胎干细胞制成视网膜色素上皮细胞。在动物试验中,科研人员向患斯特格病的老鼠眼内植入该细胞,结果患病老鼠的视力大大提高,而且实验没有发现副作用。
 
斯特格病是导致青少年失明的最常见原因。比如美国的田径女选手玛拉·郎安在9岁时被查出患有该病,但她依然坚持在近乎失明的情况下参加了2000年悉尼奥运会。在斯特格病和老年性黄斑变性中,视网膜色素上皮细胞功能异常。
 
兰萨博士表示,世界上首次胚胎干细胞临床试验将有12名病人参加,首先将进行安全性和耐受性评估。如果此次试验成功的话,将进行大规模研究检验该疗法的效果,如果进展顺利的话,在未来3到5年内,该疗法将得到批准并广泛用于临床。
 
胚胎干细胞(embryonic stem cells)是指当受精卵分裂发育成囊胚时内细胞团(Inner Cell Mass)的细胞,它具有体外培养无限增殖、自我更新和多向分化的特性。无论在体外还是体内环境,胚胎干细胞都能被诱导分化为机体几乎所有的细胞类型。胚胎干细胞(ES细胞)是一种高度未分化细胞。它具有发育的全能性,能分化出成体动物的所有组织和器官,包括生殖细胞。研究和利用胚胎干细胞是当前生物工程领域的核心问题之一。不过,胚胎干细胞研究在美国一直是一个颇具争议的领域,支持者认为这项研究有助于根治很多疑难杂症,是一种挽救生命的慈善行为,是科学进步的表现。而反对者则认为,进行胚胎干细胞研究就必须破坏胚胎,而胚胎是人尚未成形时在子宫的生命形式。因此,如果支持进行胚胎干细胞研究就等于是怂恿他人“扼杀生命”,是不道德的,违反伦理的。


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